Från Provrör till Patient: Deubiquitineringsenzym som terapeutiska mål för neurodegenerativa sjukdomar

Deubiquitineringsenzym (DUB-enzymer) är betydelsefulla i en mängd sjukdomar, inklusive cancer och hjärnans sjukdomar såsom amyotrofisk lateral skleros (ALS), Alzheimers, Parkinsons och Huntingtons sjukdom. Syftet med mitt projekt är att förstå och kartlägga vilken roll DUB-enzymer har i hjärnan och därmed förhoppningsvis kunna utveckla nya läkemedel mot neurodegenerativa sjukdomar. För att uppnå detta kommer jag att karakterisera DUB-enzymer i nervsystemet, identifiera vilka enzymer som är delaktiga i uppkomsten av olika sjukdomar, och fastställa deras funktion i sjukdomsförloppet. Därefter ska jag använda samma screeningsteknologi som används bland annat för läkemedelsutveckling, för att identifiera inhibitorer eller aktivatorer för dessa enzymer. Dessa kommer sedan att valideras med hänsyn till deras terapeutiska potential som läkemedel. Genom att exploatera DUB-enzymernas terapeutiska potential hoppas jag kunna föra mitt projekt hela vägen från provrör till patient.