Utvärdering av godkända off-label behandlingar för multipel skleros i klinisk praxis – steg mot en skräddarsydd behandling

Multipel skleros (MS) är en vanlig orsak till neurologisk funktionsnedsättning hos yngre vuxna och leder till påverkan på livskvaliteten och möjligheten till att vara aktiv yrkesmässigt och socialt. Flera behandlingar som minskar inflammationen och skovvisa försämringar vid MS finns godkända. Samtliga är läkemedel som på olika sätt påverkar immunsystemets normala funktioner, vilket medför risk för biverkningar som i vissa fall kan vara dödliga. Unikt för Sverige är att reumatikerläkemedlet rituximab har blivit det vanligaste efter att vi i flera retrospektiva (återblickande) observationsstudier har funnit att både effekt och tolerans är bättre än motsvarande MS-läkemedel. Dessa fynd har legat till grund för Combat-MS studien, en nationell observationell prospektiv (framåtblickande) läkemedelsprövning. Studiens syfte är att göra en jämförande analys mellan nytta-risk för rituximab i jämförelse med sedvanliga MS-läkemedel och omfatta 3500 deltagare som följer från 2017 till 2022. Genom riktade analyser med de senaste maskininlärningsmetoderna siktar vi de kommande åren på att generera kunskap som leder till att vi kan göra bättre individualiserade nytta-riskbedömningar för MS läkemedel. Det kan leda till att vi identifierar vilka behandlingssekvenser eller samsjuklighet som är associerade med ökad risk för sjukdomsgenombrott eller biverkningar, förbättra det övergripande välbefinnandet för MS-patienter genom att ge dem tillgång till en säkrare och effektivare läkemedel.