Ny generation CAR T-cellsbehandling direkt i patientens kropp – snabbare, säkrare och tillgängligare

CAR T-cellsbehandling har revolutionerat vården av vissa blodcancerformer, men bygger idag på en tidskrävande och kostsam process där patientens T-celler genetiskt modifieras i specialiserade laboratorier med hjälp av virus. Det här projektet utvecklar två metoder för att göra behandlingen snabbare, billigare och mer tillgänglig – direkt på sjukhus eller till och med direkt i patientens kropp.
För det första etableras en virusfri metod för att producera CAR T-celler vid Karolinska Universitetssjukhuset med hjälp av gensaxen CRISPR-Cas9. Genom att sätta in CAR-genen på en exakt plats i T-cellens DNA förbättras cellernas funktion, säkerhet och uthållighet.
För det andra utvecklas ett helt nytt leveranssystem – en så kallad AiDV (All-in-one Delivery Vehicle) – som i framtiden kan möjliggöra att T-cellerna modifieras direkt i kroppen. AiDV bygger på naturliga små blåsor från celler, så kallade extracellulära vesiklar, som kan transportera biologiskt material mellan celler. Genom att ladda dem med CRISPR-verktyg och en genetisk mall, och styra dem till T-celler, kan CAR T-celler skapas utan att behöva tas ut från kroppen.
Projektet har en stark klinisk förankring och kombinerar kortsiktig nytta med långsiktig innovation. Målet är att på sikt revolutionera CAR T-behandling – göra den enklare, billigare och tillgänglig för fler patienter. Tekniken är lätt att ändra och CAR T cellerna kan i framtiden även angripa andra cancerformer och andra sjukdomar såsom autoimmuna sjukdomar.