Generering av CAR-T-celler in vivo genom genetisk målstyrning

Upptäckten av immunterapier av cancer belönades 2018 med Nobelpriset och har revolutionerat cancervården det senaste årtiondet. CAR-T-celler är en typ av immunterapi där T-celler från cancerpatienter isoleras, modifieras med en syntetisk receptor som känner igen cancerceller, och återintroduceras i patienten. Dessa terapier har visat sig vara mycket framgångsrika mot vissa typer cancerformer. Trots framgångarna med CAR-T-celler så återstår många hinder på vägen för att dessa terapier ska bli tillgängliga för de flesta patienter. Produktionen av CAR-T-celler är komplicerad och kostsam, och i många fall leder produktionskedjan till en kortlivad produkt som kan leda till återfall hos vissa patienter. Målsättningen med mitt projekt är att utveckla nya metoder för att generera CAR-T-celler mot cancer direkt i kroppen hos patienter, utan att behöva isolera och generera CAR-T-celler i en laboratoriemiljö. Jag föreslår att producera små virus som är ofarliga för människor, som kan injiceras i patienter där hela processen för CAR-T-cellsutvecklingen sker i blodomloppet. Jag planerar att använda djurmodeller för att utveckla dessa strategier, där vi kommer att studera både säkerhetsaspekten av injektionerna och hur effektiva CAR-T-cellerna är för cancerbehandlingar. Mitt projekt kommer att leda till ny kunskap om hur vi genetiskt kan modifiera T-celler i levande organismer och är ett nödvändigt första steg mot att kunna omprogrammera T-celler för att behandla cancer direkt i patienter.